|
Медики из США подвели итоги испытаний по устранению врожденной слепоты методами генной терапии. Участники эксперимента впервые в жизни смогли увидеть свет.
Избавить пациентов от врожденной слепоты удалось при помощи метода, который считается исследователями одним из наиболее перспективных. Вместо того чтобы давать пациенту лекарства или вживлять искусственные протезы сетчатки глаза, врачи поменяли генетический код непосредственно в клетках.
Изменения произошли в генах
Трое больных страдали амаврозом Лебера – редким наследственным заболеванием сетчатки глаза, при котором светочувствительные клетки погибают в первые месяцы жизни или даже до рождения. Фактически амавроз Лебера – это врожденная слепота.
Генетики смогли выяснить, какие конкретно гены отвечают за передачу этого недуга, и с помощью методов генной инженерии исправить дефекты ДНК непосредственно в самом организме.
Медики взяли копию нормального, отвечающего за развитие фоторецепторов в сетчатке глаза гена RPE65, вставили ее в вирус и ввели вирусы в сетчатку глаза при помощи тонкой иглы. После этого оставалось ждать и наблюдать за состоянием пациентов.
Результат
Прежде всего надо отметить то, что ни у кого из трех больных не развилось каких-либо осложнений. Вирусы, которые используются для пересадки генов, безвредны, а сами инъекции в сетчатку отработаны хирургами-офтальмологами до автоматизма, так что для пациентов генная терапия выглядит сравнительно простой процедурой.
Весьма впечатляющим результатом пересадки стало то, что пациенты окулистов смогли различить свет и тьму, а одна девушка даже рассказала о том, что смогла увидеть светящийся циферблат на электронных часах. К сожалению, читать даже самые крупные буквы на стандартной таблице для проверки зрения никто из них не смог. Но после врожденной слепоты почувствовать свет – дорогого стоит.
Ранее, в 2008 году, к методам генной терапии уже прибегали британские медики, но тогда речь все же не шла о совершенно слепых людях. Тогда существенно улучшить зрение удалось только одному молодому человеку, которому до этого предрекали полную его потерю, а еще двум пациентам лучше не стало – но у них болезнь перестала прогрессировать. Если рассматривать британские и американские клинические исследования вместе, то результаты можно назвать обнадеживающими.
Генная терапия
Исправление генов в самом организме в перспективе может помочь не только при болезнях сетчатки. Сочетание генетической модификации и стволовых клеток, например, помогает в лечении заболеваний крови, и не только. В частности, ученые работают над тем, чтобы перепрограммировать клетки костного мозга, сделав их устойчивыми к заражению ВИЧ-инфекции. И если последнее – это пока всего лишь лабораторные эксперименты, то частичное возвращение зрения при помощи целенаправленной коррекции генов – это уже реальные результаты, подтвержденные клинически.
| 
